การบำบัดด้วยเอนไซม์มีประสิทธิภาพและปลอดภัยสำหรับโรค Fabry

ในการศึกษาของ JAMA นักวิจัยได้ลงทะเบียนผู้ป่วยผู้ใหญ่ชาย 26 รายที่เป็นโรค Fabry และมีอาการปวดอย่างรุนแรง ผู้ป่วยถูกแบ่งออกเป็นสองกลุ่ม: ผู้ป่วย 14 รายได้รับการรักษาและ 12 รายที่ได้รับยาหลอก (หนึ่งในผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกไม่ได้ทำการทดลองให้เสร็จสมบูรณ์) ผู้ป่วยได้รับเอนไซม์หรือยาหลอกทั้งหมด 12 ครั้ง: โรคฟาบรี หนึ่งครั้งทุก 2 สัปดาห์เป็นเวลา 6 เดือน นักวิจัยได้พิจารณาผลของการบำบัดอาการปวดเมื่อยตามระบบประสาทเป็นตัวชี้วัดผลลัพธ์หลักสำหรับการศึกษานี้ พวกเขาพบว่าการประเมิน "ความเจ็บปวดที่เลวร้ายที่สุด" ของผู้ป่วยเมื่อพวกเขาไม่ได้ใช้ยาแก้ปวดดีขึ้นเกือบสองหน่วยโดยเฉลี่ยในระดับคะแนน Brief Pain Inventory (BPI) การเปลี่ยนแปลงหนึ่งหน่วยในระดับถือว่ามีนัยสำคัญทางคลินิก ผู้ป่วยที่ได้รับการบำบัดยังรายงานถึงการปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับความเจ็บปวด ผู้ป่วยสี่รายที่ได้รับการบำบัดสามารถหยุดยาแก้ปวดได้ในช่วงระยะเวลาของการศึกษา และคนอื่นๆ สามารถลดปริมาณยาที่ใช้ลงได้อย่างมาก